7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中世纪晚期近代早期法国城市基层治理的理念及其实践******
作者：杨光（中国社会科学院世界历史研究所助理研究员）
从中世纪到大革命前夕，法国形成了三种不同类型的社会纽带，维系着城市共同体的凝聚力和市民对城市的认同。不同社会纽带的背后是不同的城市共同体构建理念，在制度层面则形成相应的基层组织和基层治理模式。
第一种理念将城市视为信徒的共同体，城市的使命在于模仿和实现“上帝之城”，对本地主保圣人的崇拜和纪念是市民身份认同的纽带，因此城市组织的基本单位是堂区，本堂神甫同时承担堂区内部分世俗管理的职责。这种类型的城市在法国中部和南部较多，比较典型的是昂热。
第二种理念将城市视为多个行会联合而成的大行会，市民身份和行会成员身份紧密联系在一起。在这些城市，行会理事同时肩负市政运转和基层管理的双重角色，与行会联系密切的兄弟会是市民团结的重要纽带。这种类型的城市多存在于手工业和商业较为发达的法国东北部地区，比较有代表性的是里尔、杜埃和瓦朗谢讷等。
第三种理念将城市视为一个自治和自卫的共同体，城市存在的意义就是保护市民的安全。在当时语境下，城市安全包括对外防卫和内部治安两个方面，前者指不受军队的掠夺、流民的袭扰和领主的侵犯，后者则包括维护内部秩序，应对饥荒、火灾和瘟疫。因此，此类城市的基层治理主要依靠集民兵自卫和市民参政功能于一身的市政街区。街区和与之紧密相连的民兵组织是市政府和市民之间的纽带。这种模式下城市基层治理主要依赖街区官员，巴黎、图卢兹等城市是典型代表。
需要指出的是，法国城市构建共同体的三种模式并非截然分明，相互排斥。以巴黎为例，街区是正式的基层治理框架，但行会理事经常被选为区长，而且区长正式就职前需要本堂神甫为其品行担保。由此可见，行会和堂区的代表在以街区为主要框架的基层治理体系中并未缺席。
基于不同的历史传统和地域特色，大革命前法国城市基层组织的设置，从名称到职能不尽相同。不过，城市选择以何种共同体理念作为市民认同的纽带和基层治理的基础，从根本上来说取决于城市居民的构成。具体来说，城市基层治理模式与城市人口规模、社会经济发展水平以及城市本身的政治地位息息相关。
以堂区为基层治理组织的城市往往是中小城市。城市居民共同的精神生活以堂区为单位进行，堂区的居民往往相互认识并经常见面，便于商议公共事务。此外，堂区登记簿保留了堂区居民出生、婚姻和去世的记录，为市政府了解基层社会提供了宝贵而关键的信息。
在行会主导基层治理的城市，行会是市政机构和市民的中介，行会成员对于行会的认同自然转化为市民对城市共同体的认同。在大革命以前的法国城市中，同行业的劳动者往往集中居住和营业，这为行会行使基层治理职能提供了空间上的便利。作为规范和监督成员经济活动、并为成员提供保护的组织，行会既能自上而下地执行市政府的命令，也能自下而上地反映市民的诉求。对工商业占主导的城市，这是一种成本低且效率高的基层治理模式。
大体来说，在堂区和行会主导基层治理的城市中，世俗政治权力未能建立起专门的基层治理组织，而是选择借助教会行政体系和行业社团进行基层治理。到18世纪，随着法国民众信仰的淡漠和行会的衰落，这两种基层治理模式的弊端日益凸显，在大革命后或被废除或被改造。相较而言，以市政街区作为基层治理框架能够克服以上局限性。首先，这种基层治理模式不依赖任何社会组织，反映了市政府对基层控制的加强。其次，街区的设置更加灵活，市政府可以根据实际需要，特别是城市空间的扩张，增设街区，而不必依赖堂区和行会的既有框架。最后，正因为淡化了信仰属性和行业属性，市政街区可以包容信仰不同、职业不同的市民，比较适合市民构成复杂、职能多元的大城市。
巴黎和图卢兹都用市政街区作为基层治理框架并非偶然。作为首都，巴黎市民的多样性不言自明，而图卢兹则是法国南部奥克语区的中心城市，拥有高等法院、大学等机构。两座城市的基层治理体制都在14世纪末至15世纪初经过市政府和国王的协商后确立下来，并沿用到大革命前。这种基层制度的安排根植于中世纪晚期动荡的历史背景，体现了国王和市民就确保城市安全所达成的共识。
由于人口规模和城市空间的差异，巴黎和图卢兹的市政街区在数量、层级以及官职设置上有所不同，但基层治理的理念和实践却是一致的。街区是城市基层治理的基本单元。街区内部被划分为五十户区、十户区等次一级的区域，由区长、五十户长、十户长负责管理。街区的各级官员都由市民推举或选举产生，一般是由辖区中名声好且获得一定职业成就的市民显贵兼任，他们同时也拥有选举上一层官员甚至参加市民大会选举市长的权利。街区基层官员同时担任街区民兵队长，负责征召辖区内的市民组成民兵，平时负责看守城门和维护街区治安，危急时刻则协助城市抵御外敌。因此，街区实际上集社区、选区和军区为一体，其代议职能和军事职能不可分割。总之，以市政街区为框架的基层治理嵌入基于邻里关系和职业声望的人际网络中，让市民显贵担任街区公职的同时受到普通市民的监督和制约，有利于调节城市内部矛盾，促进市民的团结和城市的稳定。
然而，市政街区的局限性也不容忽视。首先，市政街区实施的市民自治实质上是有产者的自治。只有在城市内拥有固定住所，按时缴纳城市各项税收的市民才有参加民兵和选举街区基层官员的资格。而当选街区官员的财产门槛要求更高，因为这些无薪水的荣誉职务会占用大量时间，只有家境殷实且有闲暇的市民才能充任。这意味着佣人、穷人、打零工者、流民、外地人等城市下层民众和边缘群体没有政治权利，反而成为街区制度统治和防范的对象。市民内部在16世纪开始发生分化，大商人和食利者等市民上层为了垄断区长官职以及参加市民大会的资格，设法限制手工业者和小店主等中下层市民的参政权。如1554年《贡比涅敕令》剥夺了巴黎手工业者担任区长和当选城市大会代表的资格。街区内市民内部的分化和区长职位的寡头化阻断了中下层市民的上升空间，等级制关系取代了邻里团结，损害了街区乃至城市的凝聚力，并造成街区制度的衰落。其次，从17世纪开始，法国有越来越多的移民涌入大城市，导致以邻里关系和社交网络为基础的基层治理模式难以覆盖所有城市人口，无法应对日益复杂的城市治理问题。最后，街区的自卫职能在17世纪后期因技术和政治原因走向衰落。一方面，随着军事技术的进步和军队的专业化，市民临时组建的民兵在技能、装备和训练上与常备军的差距越来越大。另一方面，近代法国国力、军力的上升让城市免于外在的威胁，而城市民兵在宗教战争和投石党人运动中表现出的自主性又对王权构成了潜在威胁。1670年巴黎城墙被国王拆毁后，巴黎民兵实际上陷入瘫痪；同一时期，图卢兹十户长的军事职能也近乎消失，其职责重心转向基层治安和司法调解。
总的来说，同时赋予市民参政权利和自卫义务的市政街区具有灵活性、开放性、包容性的特征，它虽在旧制度末期一度衰落，但在大革命时期又被再度激活，奠定了法国现代城市基层治理的基本框架并影响至今。
《光明日报》（ 2023年01月09日 14版）
